Morbus Gaucher: neues Orphan Drug nach den USA nun auch in der EU zugelassen

Wir hatten bereits am 10. September von dem neuen Arzneimittel Cerdelga® mit dem Wirkstoff Eliglustat in unserem Artikel Seltene Krankheiten: Morbus Gaucher neues Orphan Drug in den USA zugelassen berichtet.  Nun wurde das innovative Arzneimittel auch in der EU zugelassen.Das Medikament welches von der Sanofi-Tochter Genzyme produziert wird , ist für die Langzeitbehandlung von Patienten im Erwachsenenalter mit Morbus Gaucher Typ 1 (GD1) indiziert.  Zwei klinische Phase-3-Studien – mit mehr als 400 Patienten waren das ausschlaggebende Argument für die Zulassung. Es ist  damit auch das größte Studienprogramm, das jemals mit Typ-1-Gaucher-Patienten durchgeführt wurde. Nebenwirkungen wurden nur wenige beobachtet.

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